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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

辑录汇编：文话理论品格的一种生成路径******

　　作者：侯体健（复旦大学中国古代文学研究中心教授）

　　辑录汇编是一种述而不作的著述方式，在我国传统典籍的成书过程中颇为常见。“作不如述，虽圣人犹择所从事，可以下学而昧诸？”（童槐《睿吾楼文话叙》）这样一种重视辑述的著书观念在古代中国可谓根深蒂固。就历代文话的体例形态而言，辑录汇编式文话也是重要的类型之一。在文话诞生之初的宋代，辑录汇编式文话即已呈现出多样的种类，杂抄型与类编型两大类相继出现，杨囦道《云庄四六余话》、张镃《仕学规范·作文》、王正德《余师录》均属杂抄之作，而晚宋王应麟《辞学指南》则是类编之作，往往能够抓住词科作文之关键，并以之为纲目，将搜集的观点与言论按类编排，颇见纲举目张的效果。这种带有较强类编色彩的文话，在后世不断发展，编者常能将自己的文学观念融入其中，表现出独特的文论主张，于明代逐渐成熟，出现了朱荃宰《文通》和高琦《文章一贯》等体例纯熟的辑录汇编之作。至清代更是嬗变衍生出融冶他书而能自铸新意的汇编集成性文话，如王之绩《铁立文起》、刘青芝《续锦机》、孙梅《四六丛话》、叶元垲《睿吾楼文话》等等，均属此类。至于民国王葆心所著《古文辞通义》规模宏阔、搜讨博赡，实乃辑录汇编式文话的重要代表。该书虽立足于辑录，但“广加荟萃，出以清豁”（《古文辞通义例目》），“购众材加以规矩绳墨，而后以覃思研精出之”（王葆心《复饶竹生学部书》），尤能“以旧说证己意，以己意衷旧说”（《古文辞通义例目》），堪称我国古代文章学著作中的杰构，获得了王先谦、林纾、马其昶、陈衍、姚永朴等著名学者的交口称赞。

　　然自近代学术开启以来，辑录之作常因缺乏原创性而为人所轻视，被认为多有蹈袭稗贩、陈陈相因之弊。即使是《古文辞通义》这样规矩粲然的鸿篇巨制，也不免为人误解。黄侃在读到王葆心之作后，竟以书掷地，批评说“何物《古文辞通义》，抄书匠而已”（《纗华隽永录》）。黄氏不以为然的态度，显示出对该书的轻蔑，尤其是对抄掇辑录这一著述方式的鄙夷。这或可算辑录汇编之作的“原罪”，无须多辩。但纵观历代文话辑录之作所呈现出的丰富样态和潜藏的学术理路，无疑构建了自足自洽的知识秩序，在剪辑编排之中，思想自然渗透其里，其意义和价值不可轻率否定。某种意义上甚至可以说辑录汇编是我国传统文学批评理论品格的独特生成路径之一，彰显了一种本土文化性格。这里且以我们新近编纂的《稀见清人文话二十种》（王水照、侯体健编，复旦大学出版社2021年版）所收辑录汇编式文话略作申说。

　　《稀见清人文话二十种》收录六部清人辑录汇编式文话，虽同是辑录，但它们各有学术追求，并非简单的抄撮资料而已。其中姚椿《论文别录》所辑最杂，它将自魏晋讫于明清的文话、目录、史书、评点、凡例、序说等各类批评形式并置一处，展现出各家多样的批评方法和观念，作者的编撰旨趣显然是开放的，能够兼容各派主张。丁晏《文彀》多采单篇文章，尤其集中于论文书牍，而以唐宋诸家为最，此乃基于他“阐明圣言，维持名教”（《文彀》自序）的认识，以服务于“文以载道”的理念，立场非常鲜明。范濂《四六谈荟》摭拾宋元明清诗话、笔记、文话、别集、方志等涉及四六名言警句、写作理论及逸闻轶事的相关内容，最喜摘录宋人骈文观点，反映出宋四六理论对清代骈文及骈文理论发展的影响。许钟岳《古文义法钞》以辑录明清古文家之论述为主，其持论明显受到桐城派影响，但常于各家论述之后下按语，阐述自己看法，又多有超越桐城之处，是一部辑中有作的文话。《十家论文》杂取潘昂霄、黄宗羲等十人综论古文风格、文章史和古文要法的言论而成，尤重桐城一脉，编者可能即是晚清桐城后学。最值得关注的，则是吴荫培的《文略》。

　　《文略》始撰于清光绪二十七年（1901），初名《文征》五卷，以备用于家塾，后增改为《文略》五卷首三卷。时清廷已废科举，故所撰并不为举业服务，而是用作学堂教育的教材。因有感于日本小林氏对中国文学之推崇，更负“镕铸古今，勉求国粹”（《文略》自序）之责任，故而全书展现出作者在欧风美雨的时代思潮中对汉民族文学的独特思考。该书出入经史，杂取百家，分门别类，“爰以原学、养蒙、立志、力行、识字、读书各条冠之编首，复取姚姬传氏之所谓格律、声色、神理、气味，而先之以典章、意义”（《文略》自序），颇有特色。正文五卷以桐城派格律声色、神理气味为纲，尤重于格律之解说。该书虽是辑录之作，但无论类目设置，还是所辑所选，均自具只眼，独运匠心。如果放入长时段的历史图景中观察，可见《文略》已带有传统文话向近代文学教育教材转型的色彩。它一方面将临文准备、文法要义、文章风格相涵摄，一方面又将诸家论说与例文例句相糅合，可谓既有批评史眼光，又涉范畴论阐释，还兼作品选分析，集史、论、选于一体，显示出传统文章学著述在清末民初学堂教育风习下形成的新面貌。

　　这些辑录汇编式文话都是在一定的文章学观念指导下编排前人言论的，我们应将其视为特殊的文论选本，以选本批评的眼光谛审之，那么就可能透视出潜藏在剪裁去取、体例结构背后的文章学思想，以及它们与时代学术之互动关系。实际上，这样一种带有文论选本意识的辑录式文话也颇为常见。前举丁晏《文彀》是其一，民国胡鄂公的《五十家论文书牍》也算典型，该书整篇地汇纂唐韩愈而下至于清代张裕钊的五十位作家的论文书牍七十余篇，俨然选本面目，显示出辑录汇编式文话与此后历代文论选的一脉渊源。至于多部辑录汇编式文话与桐城派的关系，就更颇堪留意了。

　　桐城派是清代最大的文章流派，影响所及，无远弗届。姚椿亲承姚鼐謦欬，是晚期桐城派的重要成员，对桐城文章可谓终身服膺，但《论文别录》所辑清代文论十二家，可算作桐城派者寥寥，反倒是对桐城文法多有质疑的恽敬、袁枚诸家入选其中，此即说明姚氏论文并不为一家一派所囿，表现出桐城后学在作文取法上的多元化。《文略》作者吴荫培和《古文义法钞》作者许钟岳，都是安徽歙县人，歙县与桐城距离不远，两人想必因地缘之近多受桐城文风浸润。《文略》一书骨骼全依姚鼐的格律、声色、神理、气味而设，内容也以征引桐城诸家文论为多，各个类目之中均不忘致敬方苞、刘大櫆、姚鼐等桐城派代表人物；但《文略》明显也兼取多家之说，并蓄各派观点，如前文所论，其所列“格律”诸目释义全袭包世臣，而包氏持论多有与桐城异趣者。吴荫培也指出：“桐城虽云《史》、《汉》、昌黎，实则远宗欧、曾，近法震川。”（《文略》卷首下“评文下”注）对桐城派的自我标榜有所保留。许氏《古文义法钞》书名就高举桐城“义法”大纛，但他不满于“株守宗派，拟议铢寸”（《古文义法钞》自序）的桐城末流，希望能够取法近代大家，以溯源韩柳，通于为文之法。选录诸家以桐城一脉为主，并且认为袁枚论文“与桐城格律亦合”（《古文义法钞》“古文十三弊”条按语），试图统摄弥合桐城派之外的各家有益之论。

　　此外，《文略》和《古文义法钞》两书还都表现出西风东渐时局下强烈的文学危机感。《文略》开篇大段征引日本小林氏演讲文字，强调“以中国文学论，诚可谓举世无双”，提醒应警惕青年“醉心欧美”，希望能够“重整保存国粹之旗鼓”，改变“近日学者无不规仿欧西”的局面。《古文义法钞》汪宗沂序说“古文词虽中国旧学，而断为启新者所不能废”，鲍鹗跋也说“言语文字为一国之人精神命脉之所寄”，都是以悲壮而痛惜的口吻来强调古文词在剧变时期的重要性，认为许钟岳此书有助于“通夫世运之变”。在欧风美雨的侵袭之中，传统文化的守成者们，采用这种述而不作的本土化撰著方式，回应了时代的诡谲，似借以对抗大变局下中国文章学不绝若线的颓势命运。由此可见，辑录汇编确然蕴藏了独有的知识秩序和思想秩序，与时代学术发生了内在的呼应，并非无意义的重复和转录，而是一种表达主张的著述方式，也是本土化的理论生成路径。

　　综上所述，回到辑录汇编式文话的历史语境之中，或许我们就能真正理解这类文话的本土性格所具有的特别的理论意义。

　　《光明日报》（ 2022年12月26日 13版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）